Neue gene-editing-Technik teilweise wiederhergestellt vision in den blinden Tiere

Neue gene-editing-Technik teilweise wiederhergestellt vision in den blinden Tiere

Salk Institute-Forscher haben entdeckt, eine Heilige Gral der gen-Bearbeiten – die Möglichkeit, für die erste Zeit -, insert-DNA an eine Zielposition, in die nicht-teilenden Zellen, aus denen sich die Mehrheit der Erwachsenen Organen und Geweben. Die Technik, die das team zeigte, konnte teilweise Wiederherstellung visual responses in blinden Nagetiere, eröffnen sich neue Wege für die Grundlagenforschung und eine Vielzahl von Behandlungen, wie z.B. für die Netzhaut, Herz-und neurologischen Erkrankungen.

„Wir sind sehr begeistert von der Technologie, die wir entdeckt, denn es ist etwas, das nicht vor“, sagt Juan Carlos Izpisua Belmonte, ein professor am Salk Gene Expression Laboratory und leitender Autor des Papiers veröffentlicht, in der Natur. „Für die erste Zeit, wir geben Sie in die Zellen, nicht teilen, und ändern Sie die DNA wird. Die möglichen Anwendungen dieser Entdeckung sind weitreichend.“

Bis jetzt, die Techniken, die zur Veränderung der DNA – wie das CRISPR-Cas9 system – wurden die meisten wirksam bei der Teilung von Zellen, wie diejenigen, die in der Haut oder den Darm, mit den Zellen der “ normalen Kopier-Mechanismen. Der neue Salk-Technologie ist zehn mal effizienter als andere Methoden bei der Einbeziehung von neuen DNA in Kulturen von sich teilenden Zellen, so dass es ein vielversprechendes Werkzeug für Forschung und Medizin. Aber, noch wichtiger, der Salk-Technik stellt erstmals Wissenschaftler haben es geschafft, fügen Sie ein neues gen in eine präzise DNA-Lage in Erwachsenen Zellen nicht mehr teilen, wie dem Auge, Gehirn, Bauchspeicheldrüse oder Herz, bietet neue Möglichkeiten für therapeutische Anwendungen in diesen Zellen.

Um dies zu erreichen, wird die Salk-Forscher eine gezielte DNA-Reparatur, zelluläre Signalweg genannt NHEJ (für „non-homologous end-joining“), die Reparatur-routine DNA-Brüche durch Wiedervereinigung das ursprüngliche Strang enden. Sie gepaart ist dieser Prozess mit dem vorhandenen gen-editing-Technologie, um erfolgreich neue DNA in einem genauen Ort in nicht-teilenden Zellen.

„Mit dieser NHEJ-Signalweg einfügen völlig neuer DNA-Revolutionär für die Bearbeitung der genome in live-Erwachsenen Organismen“, sagt Keiichiro Suzuki, senior research associate in der Izpisua Belmonte lab und einer der Hauptautoren. „Niemand hat das vor uns getan.“

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