LouLou-Stiftung und der Universität von Pennsylvania Programm erstellen of excellence für die seltene genetische Erkrankung, die Kinder betrifft

LouLou-Stiftung und der Universität von Pennsylvania Programm erstellen of excellence für die seltene genetische Erkrankung, die Kinder betrifft

Der LouLou-Stiftung und der Orphan Disease Center der Perelman School of Medicine an der University of Pennsylvania haben ein Programm eingerichtet, der Exzellenz zu entwickeln, die effektive Behandlungen für Kinder mit CDKL5, eine seltene X-Chromosom-verbundene genetische Störung, verursacht schwere neuro-Entwicklungs-Beeinträchtigung und early-onset, schwer zu kontrollieren Anfälle.

Es gibt mehr als 1.200 dokumentierte Fälle von CDKL5 weltweit, mit der Anzahl der identifizierten Patienten steigt, da die genetischen Tests, die für die Erkrankung wird häufiger. Der LouLou-Stiftung wird einen drei-Jahres-erneuerbare Regenschirm zu gewähren, um vollständig zu finanzieren alle Aspekte des Programms, um zu helfen identifizieren und füllen von Lücken in der Grundlagenforschung für die Entwicklung von Medikamenten und Behandlungen für die Krankheit, die Förderung der Zusammenarbeit unter den CDKL5 Ermittler an anderen führenden Institutionen weltweit, und sich mit der biopharma-Industrie.

Der fokussierte grant-Programm begrüßen Bewerbungen von akademischen Laboren und Firmen in der ganzen Welt und werden verwaltet von einem Programm-Direktor eingestellt zu werden, speziell für diesen Zweck. Die Größe des Schirms gewähren wird, hängt von der Anzahl der Anträge auf einen Zuschuss letztendlich vergeben, aber die Partner sind zuversichtlich, dass die Ressourcen großzügig engagiert im Vorfeld durch die LouLou-Stiftung, in Kombination mit der Penn kontinuierlichen Investitionen in orphan disease research, wird einen wesentlichen positiven Einfluss auf die Bewältigung CDKL5.

„Wir sind sehr dankbar, dass LouLou-Stiftung für dieses Stipendium“, sagt James M. Wilson, MD, PhD, Direktor der Orphan Disease Center und professor für Medizin. „Der Markt bietet kaum Anreize für den privaten Sektor, die Unterstützung der dringend notwendigen Forschung für orphan-Erkrankungen wie CDKL5. Dieses Programm fördert die Zusammenarbeit und Synergien mit anderen führenden akademischen medizinischen Zentren und öffentlichen und privaten Institutionen, die alle darauf ausgerichtet ist, auf die Früchte der innovativen Forschung in die Klinik so schnell wie möglich.“

„Penn Medizin, Orphan Disease Center hat sich schnell etabliert sich als international führend bei der Förderung wirksamer Partnerschaften zu machen Fortschritte gegen orphan-Krankheiten, die durch Ihr einzigartiges Modell zu finanzieren, die die beste Wissenschaft, die Objektiv und überall dort, wo es sein kann“, sagte ein Sprecher der LouLou-Stiftung. „Wir freuen uns, zu Beginn dieses spannende Zusammenarbeit mit dem center im Namen aller Kinder und betroffenen Familien, die von dieser verheerenden Krankheit.“

Der LouLou-Stiftung hat vorher zusammen mit den wichtigsten Universitäten in den gesamten Vereinigten Königreich, darunter das Imperial College London, die Universität Edinburgh und der Universität Dundee. Im Oktober 2015 es hielt auch einem internationalen symposium an Der Wellcome Trust

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