FDA-Gremium empfiehlt, AstraZeneca und BMS metreleptin für generalisierte Lipodystrophie

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Die US Food and Drug Administration (FDA) Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) hat empfohlen, AstraZeneca und Bristol-Myers Squibb (BMS) prüfmedikament metreleptin für die Behandlung von pädiatrischen und Erwachsenen Patienten mit generalisierter Lipodystrophie (LD).

EMDAC wurde festgestellt, insbesondere durch eine Mehrheit von 11 zu eins, unter es gibt stichhaltige Beweise, dass die Vorteile der metreleptin höher ist als das Risiko für die Behandlung.

LD ist eine Gruppe von seltenen Syndromen, die in Zusammenhang mit schweren Stoffwechselstörungen und erheblichen Morbidität und Mortalität.

Metreleptin ist nicht empfohlen von EMDAC bei Patienten mit partiellen LD für die Indikation derzeit vorgeschlagen, mit einer Mehrheit von zwei zu zehn.
„Die FDA ist nicht verpflichtet, die von der EMDAC Empfehlung aber zu berücksichtigen bei der Beurteilung der biologics-Lizenz-Anwendung für metreleptin.“

Beide Unternehmen weiterhin engagiert zu verfolgen metreleptin für die Behandlung von Patienten mit Stoffwechselstörungen in Verbindung mit partiellen LD. Sie arbeiten weiterhin mit der FDA, um die Identifizierung der geeigneten Patienten mit partiellen LD, wer davon profitieren kann, metreleptin.

Die FDA ist nicht verpflichtet, die von der EMDAC Empfehlung aber zu berücksichtigen bei der Beurteilung der biologics-Lizenz-Anwendung (BLA) für metreleptin.

Die FDA prüft derzeit metreleptin die Behandlung von pädiatrischen und Erwachsenen Patienten mit generalisierter Lipodystrophie (LD) oder metabolische Störungen im Zusammenhang mit partiellen LD, einschließlich Hypertriglyzeridämie und/oder diabetes mellitus nicht ausreichend gesteuert auf eine aktuelle Therapie, sowie der Nachweis der hepatischen Steatose (Fettleber).

Bisher sind keine Therapien, die von der FDA für die Behandlung von Patienten mit seltenen Formen von LD (einschließlich der nicht HIV-assoziierten LD) und der Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) Ziel Datum für metreleptin ist 24. Februar 2014.

Empfehlungen von EMDAC wurden auf der Grundlage einer überprüfung von Daten aus der metreleptin klinische Entwicklungsprogramm für LD, das unterstützt das zulassungsgesuch. Diese enthalten die entscheidenden Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von zwei open-label -, investigator-sponsored National Institutes of Health (NIH) Studien.

Die Zulassung basiert zudem auf einer wichtigen zusätzlichen Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit auf investigational metreleptin einer weiteren open-label-expanded-access-Studie, FHA101.

Metreleptin erhielt orphan-designation von der FDA und der europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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