FDA genehmigt Pädiatrische LEMS Droge

FDA genehmigt Pädiatrische LEMS Droge

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Die US Food and Drug Administration (FDA) zugelassen hat, Jacobus Pharmaceutical ist Ruzurgi (amifampridine) als Behandlung für Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS).

Ruzurgi ist einer der ersten LEMS Medikamente zugelassen werden, die in den USA für Kinder im Alter zwischen sechs und 17 Jahren. Die Droge hält (priority review), fast-track-und orphan-drug-Bezeichnungen.

LEMS ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die bewirkt, dass der Körper, das Immunsystem zu Angriff der neuromuskulären Synapse, verhindern, dass die Nervenzellen senden Signale an die Muskeln.

Direktor der FDA-Abteilung für Neurologie-Produkte von Billy Dunn sagte: „Diese Genehmigung wird eine dringend benötigte Behandlungsoption für Pädiatrische Patienten mit LEMS, die signifikante Schwäche und Müdigkeit kann verursachen oft große Schwierigkeiten mit täglichen Aktivitäten.“
„Diese Genehmigung wird eine dringend benötigte Behandlungsoption für Pädiatrische Patienten mit LEMS, die signifikante Schwäche und Müdigkeit.“

Das Medikament untersucht wurde in mehreren Studien mit Erwachsenen Patienten. Die Anwendung bei Kindern wird unterstützt von Daten aus diesen Studien, sowie pharmakokinetischen (PK) Daten von Erwachsenen.

PK-Modellierung und-simulation-Daten wurden verwendet, um zu bestimmen, das Dosierungsschema für Pädiatrische Patienten.

Eine randomisierte, Doppel-blinde, placebo-kontrollierter Rückzug-Studie beurteilt Ruzurgi in insgesamt 32 Erwachsenen Patienten. Es eingeschrieben Themen, die waren auf Ruzurgi für mindestens drei Monate vor der Studie.

Weniger Beeinträchtigung beobachtet wurde bei Patienten weiterhin mit Ruzurgi im Vergleich zu denen, die sich geändert zu placebo.

Ein test zur Bewertung der Wirksamkeit des Medikaments untersucht die Zeit, die die Patienten zum aufstehen vom Stuhl, Fuss 3m und zurück zu dem Stuhl an drei aufeinander folgenden Runden ohne pause.

Die Messungen wurden mit Hilfe eines selbst-assessment-Skala, die für LEMS-bezogene Schwäche. Werte auf dieser Skala sind sagte darauf, eine größere wahrgenommene Abschwächung der Teilnehmer, die eingeschaltet zu placebo.

Die häufigsten Ruzurgi-bezogene Nebenwirkungen waren brennen oder Kribbeln Empfindungen, Bauchschmerzen, Verdauungsstörungen, Schwindel und übelkeit. Die Effekte waren ähnlich wie in der pädiatrischen und Erwachsenen Patienten.

Die Droge verursacht auch Anfälle bei Patienten, die keine Vorgeschichte von Krampfanfällen. Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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