Erste Bewertung von SAGE-547 zur Behandlung des super-refraktären status epilepticus bei Kindern, veröffentlicht in Annals of Neurology

SAGE Therapeutics hat bekannt gegeben, dass SAGE-547, allosterischen modulator von GABAA-Rezeptoren, die verwendet wurde, um Behandlung des super-refraktären status epilepticus (SRSE) in zwei pädiatrischen Patienten. Die Forschung, veröffentlicht online in den Annalen von Neurologie, ist der erste Bericht, der den SAGE-547-Behandlung bei Kindern. Nach der Behandlung mit SAGE-547, – Auflösung des status epilepticus (SE) zeigte sich in beiden Patienten nach der Entwöhnung von der Allgemeinen Narkose Infusionen mit nicht drogenbedingte ernste unerwünschte Wirkungen. Beide Patienten wurden behandelt mit SAGE-547 unter Notfall-use Investigational New Drug Applications.

„Refraktären status epilepticus ist ein medizinischer Notfall mit hohem Risiko für ungünstigen Verlauf. In beiden Fällen hatte der patient in einer medizinisch induzierten Koma zur Kontrolle von Anfällen, und es gab mehrere erfolglose versuche zur Entwöhnung der Patienten von Betäubungsmittel vor der Behandlung,“ sagte Mark Wainwright, M. D., Ph. D, Direktor der pädiatrischen neurocritical care program an der Northwestern University Feinberg School of Medicine und leitender Autor der Studie. „Es gibt keine wirklich effektive Behandlungen für refraktären status epilepticus – es ist unglaublich spannend an der Arbeit mit einer neuen Therapie, die helfen kann, sowohl für Pädiatrische als auch Erwachsene Patienten von dieser Störung betroffen.“

Der erste patient, der behandelt wurde bei Ann & Robert H. Lurie Kinderkrankenhaus von Chicago, wurde eine ansonsten gesunde 11-Jahr-altes Mädchen präsentiert mit SE, verursacht durch eine autoimmune Störung, die mit antithyroid-und anti-Glutamat-decarboxylase-Antikörper. Sie erhielt eine infusion von SAGE-547 über fünf Tage, nach denen pentobarbital wurde Sedierung abgesetzt und eingestellt. Über den Rest des Krankenhausaufenthaltes hatte Sie intermittierende, kontrollierbare Anfälle. Sie wurde übertragen für die stationäre rehabilitation, wieder Ihr die Fähigkeit zu gehen, und ist jetzt wieder zu Hause, zeigen weiter die kognitive Verbesserung, Lesen, machen rechnen und Klavier spielen.

Der zweite patient, ein zwei-Jahr-altes Mädchen präsentiert mit SE im Zusammenhang mit einer fieberhaften Erkrankung. SAGE-547 eingeflößt wurde über vier Tage und verjüngt sich zwischen 96 und 120 Stunden. SE aufgelöst nach SAGE-547 Behandlung und 12 Tage nach Abschluss der Behandlung mit SAGE-547 alle anti-Anfall Therapien wurden abgebrochen. Sie war übertragen der stationären rehabilitation und ist nun in der Lage zu laufen und zu sprechen. Bei beiden Patienten gab es keine arzneimittelbedingten schwerwiegenden unerwünschten Auswirkungen festgestellt, die von jeder Labor-tests verwendet.

„Die Sterblichkeit in refractory status epilepticus kann so hoch wie 35 Prozent, und zuvor, in der pädiatrischen Patienten, die nicht teilgenommen haben in Studien testen die Wirksamkeit von SAGE-547,“ sagte Stephen Kanes, M. D., Ph. D., chief medical officer von SALBEI und co-Autor der Studie. „Unsere Laufenden Phase1/2-Studie vielversprechende Ergebnisse bei Erwachsenen Patienten, die mit super-refraktären status epilepticus, und wir sind begeistert über die Möglichkeit der Bereitstellung dieser Behandlung um Kinder.“

Über SAGE-547

SAGE-547 ist eine allosterische modulator, der sowohl die synaptische und extra-synaptischen GABAA-Rezeptoren. GABAA-Rezeptoren sind weit verbreitet, gilt als validierter Wirkstoff-targets für eine Vielzahl von Erkrankungen des ZNS, mit Jahrzehnten der Forschung und mehrere zugelassene Medikamente, die auf diesen rezeptor-Systeme. SAGE-547 ist eine intravenöse agent in Phase 1/2 der klinischen Entwicklung, als adjunctive Therapie, eine Therapie, kombiniert mit aktuellen therapeutischen Ansätzen für die Behandlung von SRSE, sowie in einer exploratorischen Phase 2 der klinischen Studie für die Behandlung von essentiellem tremor.

Über den Status Epilepticus (SE)

SE ist ein lebensbedrohlicher Anfall Bedingung, die Auftritt, in der rund 150.000 Menschen, die jedes Jahr in den USA, von denen 30,000 SE Patienten sterben.[1] Wir schätzen, dass es rund 35.000 Patienten mit SE in den USA, die ins Krankenhaus eingeliefert in der Intensivstation (ICU) jedes Jahr. SE patient zuerst behandelt werden, mit Benzodiazepinen, und wenn keine Antwort, wird dann behandelt mit anderen, second-line, anti-Anfall Medikamente. Wenn die Pfändung bestehen, nachdem die second-line-Therapie, der patient ist mit der Diagnose refraktäre SE (RSE), zugelassen auf die Intensivstation und in einem medizinisch induzierten Koma. Derzeit gibt es keine Therapien, die speziell zugelassen für den RSE

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