Biogen ist SMA Medikament Spinraza auf NHS

Biogen ist SMA Medikament Spinraza auf NHS

ndivya 16 Mai 2019 Biogen’s SMA drug Spinraza acess agreement

Spinraza ist eine der ersten Behandlungen auf Ziele, die die zugrunde liegende Ursache der spinalen Muskelatrophie. Credit: © SCHÖN.

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Der britische National Health Service (NHS) hat unterschrieben, ist ein managed-access-Vereinbarung zur Finanzierung von Biogen s-antisense-Oligonukleotid (ASO) Spinraza (nusinersen) für eine begrenzte Zeit zu prüfen, Ihre Wirksamkeit als Behandlung der 5q spinalen Muskelatrophie (SMA).

Die Entscheidung fiel nach einer Empfehlung des National Institute for Health and Care Excellence (NICE).

SMA ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung, die führt zu schweren, progressiven Muskelatrophie und Schwäche. Spinraza ist eines der ersten Therapeutika Ziel der Krankheit zugrunde liegende Ursache.

Entwickelt mit Ionis‘ antisense-Technologie, Spinraza ist so konzipiert, ändern die das Spleißen des survival motor neuron 2 (SMN2) Prä-messenger Ribonukleinsäure (mRNA) und erhöhen die generation von full-length-SMN-protein.

In klinischen Studien wurde das Medikament in der Lage zu verlangsamen, die Auswirkungen der SMA bei Babys und Kleinkindern, so dass Sie stärkere Muskeln und überleben länger ohne Atmung unterstützen.

Im August letzten Jahres, SCHÖNE zurückgewiesen routinemäßige Einsatz der Droge auf dem NHS trotz angeboten wird eine niedrigere Listenpreis von £450,000 für das erste Jahr. Biogen später bot eine weitere unbekannte Rabatt.

Jedoch, die Preisgestaltung regler hervorgehoben Unsicherheiten über das Medikament lange-Begriff, Wirksamkeit und sagte, dass der Preis war zu hoch, um als Kosten-effektiv für den NHS.

NHS England chief executive Simon Stevens, sagte: “Diese vielversprechende Behandlung hat das Potenzial, sein Leben verändert sich für Kinder und Ihre Familien.

„Der NHS hat inzwischen eines der umfangreichsten Angebote in der Welt, die uns ermöglicht zu beurteilen, der realen Welt Beweise für seine langfristige Vorteile.“

Biogen wird das Medikament sofort zur Verfügung, um junge Säuglinge mit SMA Typ 1. NHS England wird die Droge zur Verfügung für ältere Babys, Kinder und junge Erwachsene, die einmal SCHÖN die finalen Leitlinien veröffentlicht im nächsten Monat. Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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