Aufbereiten anti-Cholesterin-Medikament könnte zu einer Verbesserung der Behandlung-resistenten Anämien

Aufbereiten anti-Cholesterin-Medikament könnte zu einer Verbesserung der Behandlung-resistenten Anämien

Jedes Jahr, zwischen 25 und 35 Kinder in den Vereinigten Staaten und Kanada mit der Diagnose einer angeborenen knochenmarkversagen Syndrom genannt Diamond-Blackfan-Anämie (DBA), laut dem US Centers for Disease Control and Prevention. Obwohl selten, ist dieses Syndrom bewirkt, dass ein Mangel in der Herstellung von roten Blutkörperchen, ist verheerend für Patienten und Ihre Familien. Die einzige Behandlung, andere als Blut-Transfusionen, ist Glukokortikoiden — Steroide, die unerwünschte und sogar gefährliche Nebenwirkungen, einschließlich Wachstumsstörungen, Osteoporose, Katarakte und Glaukom.

Whitehead Institute-Gründungsmitglied Harvey Lodish erste nahm ein Interesse an der DBA bereits im Jahr 2007 auf ein kleines treffen von Forschern und die Familien der Patienten. Als er erfuhr, dass gab es kein klares Verständnis, warum Glukokortikoide schien zu helfen, DBA-Patienten, entschied er sich zu widmen einen Teil von seinem Labor die Bemühungen um die Lösung dieses Geheimnisses.

„Wir sind nicht nur versuchen zu verstehen, wie zur Behandlung einer seltenen Krankheit, aber wir versuchen auch zu verstehen, ein grundlegendes biologisches problem, das, wie Stammzellen und bestimmten anderen Arten von Zellen, die eine Entscheidung treffen, wenn Sie sich teilen,“ sagt Lodish, der auch Professor für Biologie und Professor of Biological Engineering am MIT. „Was für eine Art von Zelle, die nicht einer blutbildenden Stammzelle, Stammzellen, wie seine Eltern, oder eine Zelle, beginnt der Prozess der Differenzierung in Richtung auf Bildung einer roten Blutkörperchen oder der weißen Blutkörperchen?“

Jetzt Forschung im Lodish-Labor ermittelte Zell-rezeptor, die, wenn Sie angeregt durch eine derzeit zugelassene Cholesterin senkende Medikament, und in Kombination mit geringen Mengen von Glukokortikoiden führt zu einer drei – bis fünf-fachen Anstieg in der Produktion der roten Blutkörperchen. Die Forschung, die beschrieben wird diese Woche online in der Zeitschrift Nature, dient als Grundlage für eine bevorstehende klinische Studie.

Im Gegensatz zu einigen Anämien, DBA nicht behandelt werden können, die durch erythropoietin (EPO), ein Hormon, das steuert die Produktion der roten Blutkörperchen, indem er die roten Blut-Vorläuferzellen, sogenannte colony-forming-unit-erythroids (CFU-Es), sich zu teilen und differenzieren sich in den roten Blutkörperchen. In der DBA, der CFU-Es sterben, bevor Sie machen kann roten Blutkörperchen, und die Patienten haben zu wenig CFU-Es zu machen EPO-Behandlung wirksam ist.

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